Glaukom drabbar runt 80 miljoner människor i världen, varav 100 000-200 000 i Sverige. Vid glaukom skadas de retinala ganglioncellerna, som förbinder ögat med hjärnan, vilket leder till synförlust. Den behandling som finns är inriktad på att sänka trycket i ögat, men trots behandlingen fortsätter många patienter att förlora synen. Behovet av nya behandlingsalternativ är stort.
I studien använde forskarna data från RNA-sekvensering, en metod som blir allt viktigare i preklinisk forskning om glaukom, för att kartlägga förändringar i retinala ganglionceller. RNA används för att översätta information från cellens DNA till proteiner. Förändringar i mängden RNA som motsvarar vissa gener och proteiner kan indikera potentiella nyckelmekanismer för sjukdomen.
– Vi jämförde RNA-sekvenseringsdata från flera olika datamängder för att hitta förändringar som är gemensamma för olika former av skador på retinala ganglionceller. Detta är ett annorlunda sätt att upptäcka glaukomrelevanta mekanismer och ett effektivare sätt att identifiera potentiella behandlingsmål. Därefter sökte vi efter läkemedel som är kända för att interagera med dessa gener i andra sammanhang och testade deras potential för att skydda de retinala ganglioncellerna. Vi identifierade ett antal lovande läkemedel som motiverar fortsatt testning, säger Tim Enz, oftalmolog, forskare och försteförfattare av studien.
Forskarna anser att det datadrivna tillvägagångssättet är ett bättre sätt att identifiera nya behandlingar än andra metoder för att starta preklinisk testning, särskilt för att testa flera olika läkemedel.
– Eftersom tillgången till studiens forskningsdata är öppen kan fler laboratorier använda sig av metoden. På det här sättet vill vi uppmuntra kliniker att ägna sig åt grundforskning och preklinisk forskning, säger forskarassistent, docent och forskargruppledare Pete Williams.