Gå direkt till textinnehållet

Klinisk prövning av ny genterapi mot svår ögonsjukdom

4 april 2019

I samarbete med S:t Eriks Ögonsjukhus driver läkemedelsbolaget Novartis nu för första gången en klinisk prövning av genterapiläkemedlet CPK850. Syftet är att undersöka säkerheten och om CPK850 kan förbättra synfunktionen hos personer som har den genetiskt nedärvda ögonsjukdomen retinitis pigmentosa orsakad av mutationer i RLBP1-genen.

Till vänster i bild en normal ögonbotten. Till höger ögonbotten hos en patient med retinitis pigmentosa där stora ljusa områden med degeneration av näthinnan och åderhinnan ses.

Retinis pigmentosa leder till nedsatt syn på grund av att syncellerna i näthinnan förstörs. Orsaken är att det saknas ett visst protein i ögat och idag saknas effektiv behandling. Men flera genterapistudier pågår runtom i världen och nu testas för första gången genterapiläkemedlet CPK850 på patienter.

I studien, som drog igång hösten 2018, deltar 15 patienter som får behandling med studieläkemedlet på S:t Eriks Ögonsjukhus. Varje patient får behandling en gång med en injektion under näthinnan i ett öga och alla patienter följs under fem år efter att de fått behandling.

Anders Kvanta. Foto: Eva Tov– Det är fantastiskt att vi nu testar en möjlig behandling av en sjukdom som annars leder till oundviklig blindhet, men först måste vi fastställa effekten och säkerheten av den här experimentella genterapin, säger Anders Kvanta, ögonkirurg vid S:t Eriks Ögonsjukhus och professor vid Karolinska Institutet, som leder studien.

Majoriteten av patienterna finns i Västerbotten och prövningen kommer att genomföras i samarbete med ögonkliniken på Norrlands Universitetssjukhus i Umeå. 

– Att S:t Eriks Ögonsjukhus får ansvaret för en så unik och krävande studie är ett stort erkännande. Det ger oss ovärderlig kunskap om att driva avancerade studier i tidig fas och placerar oss i frontlinjen inom klinisk ögonforskning, säger Anders Kvanta.

Text: Helena Mayer

Fakta om retinitis pigmentosa

  • Retinitis pigmentosa, RP, är ett samlingsnamn på ett hundratal ärftliga ögonsjukdomar som drabbar näthinnan. 
  • Vid RP fungerar inte ämnesomsättningen i ögats näthinna som den ska på grund av genmutationer. Det finns fler än 500 olika kända proteiner i näthinnan och om ett protein inte byggs på rätt sätt förlorar man ofta gradvis synen. 
  • Sjukdomen och graden av synskada varierar mycket och man tror att det finns mellan 3 000 och 4 000 personer med sjukdomen i Sverige. 

Läs mer om studien på Novartis webbplats

Mer om Anders Kvantas forskning

Uppdaterad
17 oktober 2019