Helder André, vilket är målet med forskningsprojektet?
Helder André. Foto: Johanna Hanno
– Målet för forskningen är att identifiera och förstå de molekylära mekanismer som orsakar våt åldersrelaterad makuladegeneration, AMD, och att omsätta kunskapen i nya kliniska behandlingsprinciper som kan förhindra och/eller behandla våt AMD, säger Helder André.
Vilken typ av forskning kommer ni göra?
– I tidigare studier har vi visat att hypoxi, syrebrist i cellerna, kan leda till utvecklingen av våt AMD och även identifierat molekyler som kan användas terapeutiskt för att behandla cellerna som känner av syrebristen vid våt AMD.
De här molekylerna kan användas i genterapi, och vi har utformat behandlingsstrategier för att möjliggöra en långsiktig och bestående behandling av våt AMD. Genterapin testas för närvarande i djurmodeller och vi planerar att gå vidare med klinisk prövning i framtiden.
Vilken betydelse kan forskningen ha för AMD-patienter?
– Våt AMD behandlas i dag med så kallade anti-VEGF injektioner i ögat. Behandlingen är mycket effektiv, men tyvärr är effekten övergående. Därför måste injektionerna ges regelbundet under återstoden av patientens liv för att förhindra sjukdomens utveckling.
Med den nya genterapin vi utformat, kommer flera sjukdomsfaktorer att kunna behandlas samtidigt och på ett sätt som gör att behandlingseffekten blir bestående under en lång tid. Det innebär förhoppningsvis att patienter med våt AMD för första gången kan få en permanent behandling.
Text: Helena Mayer
Läs forskarintervju med Helder André
Publikation i Investigative Ophthalmology & Visual Science (IOVS)
Publikation i Scientific Reports